Deutsche Übersetzung des Titels: Vergleichsanalyse der Regelungen für Kinderheilkunde in verschiedenen Ländern und deren Auswirkungen auf den Zugang zu Medikamenten während einer Pandemie und danach.

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Abstract

In the field of public health, the importance of access to essential medicines has been a focus of attention. For children, improving access is even more urgent as the lack of medicines with paediatric labelling and age-appropriate formulations is a global health problem. The European Union and the United States have adopted paediatric regulatory framework more than 15 years ago, that requires and rewards paediatric pharmaceutical research (hereafter referred to as paediatric legislation). In this way, both regions have been able to stimulate the research and marketing authorisation of medicines for children and thus to improve access to age-appropriate treatments. Paediatric legislation becomes an indispensable commodity in times of health crisis. It ensures that the medical needs of this vulnerable population are addressed without undue delay. For example, vaccines against Coronavirus disease COVID-19 have been rapidly developed for paediatric use. From 2023, the European pharmaceutical legislation is under review with the aim of further strengthening paediatric research. However, the vast majority of children live outside of Europe and the United States where the role of regulatory frameworks in access to paediatric medicines is not well understood. This research aimed to examine regulatory frameworks in six countries with different health and economic status and to develop regulatory recommendations for better access globally. Countries selected for analysis were Australia, Brazil, Canada, Kenya, Russia, and South Africa. The research employed a mixed-method design with qualitative and quantitative methods and included three studies each pertaining to a research objective. The analytical framework from the National Collaborating Centre for Healthy Public Policy in Canada was used to synthesise and interpret the results obtained. Results: Authorisation availability of paediatric medicines and formulations in the studied countries was lower compared to Europe and the United States. Generic medicines generally did not contain age-appropriate formulations even when they were available from the originator. Regulatory barriers to access were identified in all countries. These included a lack of harmonisation of paediatric research requirements, poor availability of medicines with paediatric use information and formulations. Brazil, Kenya, Russia, and South Africa additionally described overarching health system barriers, such as poor financing and supply. Children in these countries continue to suffer from the diseases well-saturated with novel treatments, which indicates barriers to access at the health system level. The COVID-19 pandemic temporarily reduced regulatory barriers. In middle-income countries, however, the impact on access to medicines has been limited due to weak health systems. Medicines developed under paediatric legislation ranged from common childhood vaccines to highly specialised treatments, some of which were later included in the World Health Organisation´s lists of Essential Medicines. However, the spectrum of addressed diseases was not fully in line with the needs, as evidenced by the burden of disease. Among others, medicines for neonatal and poverty-related diseases were substantially underrepresented. Acceptance of paediatric legislation was hampered by concerns about its equity and feasibility. Conclusions: Regulatory frameworks in the studied countries remain unable to support access to paediatric medicines and formulations in a systematic manner. National marketing authorisation is essential for equitable access but in case of paediatric medicines it cannot be achieved without binding regulatory measures. Overall, the research highlights the need for a globally harmonised paediatric regulatory framework that would contain needs-based rewards and obligations for pharmaceutical companies. While regional legislative efforts are underway, they should become global. The impact of regulatory measures may be limited if not combined with a robust system to deliver medicines to patients and industry activity in a country. Therefore, efforts to strengthen the health system and support for the domestic manufacturing sector remain necessary elements of access to medicines. Finally, continued public health efforts to reach all Sustainable Development Goals are required to effectively reduce the disease burden in children, particularly in the low-and middle-income countries.

Übersetzung des Abstracts (Deutsch)

Im Bereich der öffentlichen Gesundheit steht der Zugang zu unentbehrlichen Arzneimitteln im Mittelpunkt. Dennoch ist der Mangel an Arzneimitteln für Kinder ein weltweites Gesundheitsproblem. Die Europäische Union und die Vereinigten Staaten von Amerika haben vor mehr als 15 Jahren gesetzliche Maßnahmen ergriffen, die die pharmazeutische Industrie verpflichten und gleichzeitig finanziell belohnen, Arzneimittel für Kinder zu entwickeln (im Folgenden Kindergesetzgebung genannt). In beiden Regionen ist es gelungen, die Erforschung und Zulassung von Arzneimitteln für Kinder zu fördern und damit den Zugang zu verbessern. Bei Gesundheitskrisen wie Pandemien wird eine solche Gesetzgebung zu einem unverzichtbaren Instrument. Sie gewährleistet, dass die Gesundheitsbedürfnisse dieser vulnerablen Bevölkerungsgruppe unverzüglich berücksichtigt werden. So wurden beispielweise Impfstoffe gegen die Coronavirus Erkrankung COVID-19 zügig für die pädiatrische Anwendung entwickelt. Seit 2023 wurden auf europäischer Ebene weitere legislative Anstrengungen unternommen, um die pädiatrische Forschung zu stärken. Die überwiegende Mehrheit der Kinder lebt jedoch außerhalb der Europäischen Union und der Vereinigten Staaten. Es gibt nur wenige Erkenntnisse darüber, wie sich die gesetzlichen Rahmenbedingungen in anderen Ländern auf den Zugang zu Kinderarzneimitteln auswirken. Ziel der Studie war es, die regulatorischen Anforderungen und ihre Auswirkungen auf den Zugang zu Arzneimitteln für Kinder in sechs verschiedenen Ländern zu untersuchen und zu prüfen, inwiefern sich die Kindergesetzgebung in den internationalen Kontext einfügt. Ein weiteres Ziel war, regulatorische Empfehlungen zu entwickeln, um den weltweiten Arzneimittelzugang weiter zu verbessern. Die für die Forschung ausgewählte Länder waren Australien, Brasilien, Kanada, Kenia, Russland und Süd Afrika. Die Studie wurde als Mixed- Methods-Studie durchgeführt. Dabei wurden sowohl qualitative als auch quantitative Methoden eingesetzt, die sich jeweils auf ein Forschungsziel bezogen. Der Rahmenkonzept des National Collaborating Centre for Health Public Policy in Kanada wurde für die Zusammenfassung und Interpretation der Ergebnisse verwendet. Ergebnisse: Im Vergleich zu Europa und den Vereinigten Staaten werden in allen untersuchten Ländern weniger Kinderarzneimittel zugelassen. Generikahersteller produzieren in der Regel keine pädiatrischen Darreichungsformen, auch wenn diese bei den Originalpräparaten vorhanden sind. In allen Ländern wurden regulatorische Barrieren festgestellt. Dazu gehörten die fehlende Harmonisierung der pädiatrischen Forschungsanforderungen und der Mangel an Arzneimitteln mit pädiatrischen Indikationen und Darreichungsformen. In Ländern mit mittlerem Einkommen wie Brasilien, Kenia, Russland und Südafrika wird der Zugang zu Arzneimitteln jedoch auch durch systemische Probleme wie die unzureichende Finanzierung des Gesundheitssystems erschwert. Dort leiden Kinder weiterhin an Krankheiten, gegen die es bereits Medikamente gibt. Im Rahmen der COVID-19-Pandemie wurden einige regulatorische Barrieren vorübergehend verringert. Die Auswirkungen auf den Arzneimittelzugang waren jedoch in den Ländern mit mittlerem Einkommen aufgrund der Schwächen des Gesundheitssystems kaum spürbar. Die im Rahmen der Kindergesetzgebung entwickelten Arzneimittel reichen von allgemeinen Impfstoffen bis hin zu hochspezialisierten Therapien. Einige dieser Medikamente wurden in die Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation aufgenommen. Allerdings besteht eine Diskrepanz zwischen dem globalen Bedarf, der sich aus der Krankheitslast ergibt, und dem Krankheitsspektrum, für das neu entwickelte Arzneimittel verfügbar sind. Vor allem Arzneimittel zur Behandlung von Erkrankungen bei Neugeborenen und von armutsbedingten Krankheiten sind stark unterrepräsentiert. Bedenken hinsichtlich der Gerechtigkeit und Durchführbarkeit haben die Akzeptanz der Kindergesetzgebung behindert. Schlussfolgerungen: Die regulatorischen Anforderungen in den untersuchten Ländern sind noch nicht darauf ausgerichtet, den Zugang zu Kinderarzneimitteln systematisch zu unterstützen. Nationale Zulassungen spielen eine wichtige Rolle für den Zugang zu Arzneimitteln, jedoch werden pädiatrische Indikationen und Darreichungsformen ohne verbindliche regulatorische Maßnahmen nur vereinzelt zugelassen. Die Studie unterstreicht die Notwendigkeit einer weltweit harmonisierten Kindergesetzgebung, die sowohl verpflichtende als auch belohnende Maßnahmen für die pharmazeutische Industrie vorsieht und den Gesundheitsbedürfnissen von Kindern gerecht wird. Die regionalen Bemühungen im Bereich der Gesetzgebung für Kinder sollten auf globaler Ebene erfolgen. Regulatorische Reformen setzen jedoch ein funktionierendes System der Arzneimittelversorgung voraus. Anstrengungen zur Stärkung des Gesundheitssystems und Unterstützung der lokalen Pharmaproduktion bleiben notwendig. Schließlich muss der gesamte Bereich der öffentlichen Gesundheit gestärkt werden, um alle Ziele für eine nachhaltige Entwicklung zu erreichen und die Krankheitslast bei Kindern, insbesondere in Ländern mit mittlerem und geringem Einkommen, wirksam zu verringern.